Durchbruch in Diabetes-Forschung: Patient produziert nach Gen-Therapie eigenes Insulin

Einem Forschungsteam der Universität Uppsala in Schweden ist ein bedeutender Durchbruch mit einem Diabetes-Patienten gelungen. Es gelang ihnen, gen-edierte, Insulin-produzierende Zellen in einen 42-jährigen Mann mit Typ-1-Diabetes zu transplantieren. Die Zellen wurden vom Immunsystem der Testperson nicht abgestossen und begannen Insulin zu produzieren.

Der Fall wurde in der Fachzeitschrift The New England Journal of Medicine veröffentlicht und ist für Millionen Betroffene ein Hoffnungsschimmer. Typ-1-Diabetes ist eine Autoimmunerkrankung, bei der die Bauchspeicheldrüse kein oder nur sehr wenig Insulin produziert. Dieses lebenswichtige Hormon sorgt dafür, dass der aufgenommene Zucker in Energie für den Körper umgewandelt wird. Ohne Insulin sammelt sich der Zucker im Blut an, weshalb Menschen mit Typ-1-Diabetes ihr Leben lang täglich Insulin spritzen müssen. Eine Heilung gibt es bislang nicht.

Der untersuchte Fall weckt Hoffnungen für Millionen Diabetes-Patienten.

Spenderzellen wurden modifiziert, um Abstossung zu verhindern

Bisherige Versuche mit Spenderzellen scheiterten daran, dass das Immunsystem die transplantierten Zellen abstiess. Es wäre dann eine lebenslange Einnahme von Immunsuppressiva erforderlich, die jedoch erhebliche Nebenwirkungen mit sich bringen. Das Forschungsteam der Universität Uppsala hat die Zellen nun vor der Transplantation zuerst mithilfe der CRISPR-Technologie verändert. Dabei wurden HLA-I- und HLA-II-Antigene entfernt, da diese eine Abstossung durch das Immunsystem des Empfängers auslösen können. Zudem wurden die Zellen so modifiziert, dass sie mehr CD47-Protein produzieren, was Angriffe auf das Immunsystem verhindern soll.

Nach Tests mit Nagetieren und Affen erhielt die 42-jährige Testperson im Dezember 2024 insgesamt 17 Injektionen mit Spenderzellen in den Unterarm. Die unveränderten Spenderzellen wurden vom Körper abgewiesen und zerstört. Die komplett modifizierten Zellen überlebten ohne Immunsuppressive und begannen drei Monate nach der Injektion Insulin zu produzieren.

Forschungsteam ist von vollständiger Heilung überzeugt

Geheilt ist der Mann damit noch nicht, er ist weiterhin auf Insulinspritzen angewiesen. Das Forschungsteam verabreichte ihm aufgrund regulatorischen Anforderungen nur 7 Prozent einer möglichen Heildosis. Nun wird sein Blut und sein Zustand mindestens 15 Jahre regelmässig überprüft. Die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler wollen nach diesem ersten Erfolg nun die Insulin-produzierenden Zellen aus Stammzellen kultivieren. So könnten sie eine wesentlich grössere Menge herstellen als mit Spenderzellen.

Die Fachwelt reagiert vorsichtig optimistisch auf den Durchbruch des Forschungsteams. Noch war es nur ein einzelner Patient und die Langzeitbeobachtung steht noch aus. Doch die Ergebnisse sind so vielversprechend, dass die Hoffnung auf eine breite Anwendung gross ist. Das Forschungsteam selber ist überzeugt, dass eine höhere Dosis zu einer vollständigen Unabhänigkeit von Insulin führen könnte.

Die Studie ist auf jeden Fall ein wichtiger Schritt auf dem Weg zu einer "hypoimmunen" Zelltherapie, die in Zukunft die Heilung für Menschen mit Typ-1-Diabetes bedeuten könnte.